Tidligere FDA Chief siger 5 ting at se på godkendelser af lægemidler og holde lægemidler sikkert

Sundhed Og Medicinsk Video: How Not To Die: The Role of Diet in Preventing, Arresting, and Reversing Our Top 15 Killers (November 2018).

Anonim

En arbejdstager tester et flydende kemikalie inde i et laboratorium på Pfizer Inc. forsknings- og udviklingsanlægget i Cambridge, Massachusetts, USA

Scott Eisen

Den netop afviste kommissær for Food and Drug Administration har bekymringer om planer om at fremskynde lægemiddelgodkendelser og dramatisk reducere forordninger på agenturet, som for nylig foreslog af præsident Donald Trump.

Dr. Robert Califf, der gik ned i sidste måned, delte sine tanker om at holde amerikanerne trygge - og sørg for, at stoffer faktisk fungerer - efter omkring et år med tilsyn med det føderale agentur. Hans takeaways:

1. Hurtigere godkendelser af lægemidler, som Trump og andre fortaler for, betyder ikke nødvendigvis billigere stoffer.

"Hvad jeg er bekymret for er, at når folk hører" hurtigere godkendelse ", får du et billede af FDA, der sidder på denne applikation, og du ved, twiddling tommelfinger, " sagde Califf. "Det er ikke hvad der sker."

Califf forklarede, at den langsomme del af at få et lægemiddel ind i patientens hænder, sker godt før drugmaker indgiver en ansøgning til FDA. Det kan tage årtier at opdage, finjustere og afprøve et nyt lægemiddelmolekyle, og at udviklingsprocessen er det, der kræver et boost.

"Den virkelige handling [sker] før ansøgningen bliver indsendt, og det kan være en tidsramme fra år til årtier, da folk forsøger at finde ud af, hvad der vil virke, og hvad der ikke vil, " sagde Califf.

Selvom hurtigere udvikling af lægemidler kunne bringe udviklingsomkostningerne ned, sagde Califf, "Der er ikke et direkte forhold mellem udviklingsomkostningerne og prisen på stoffer eller enheder."

2. En lov vedtaget i december bør strømline godkendelserne af lægemidler - på en positiv måde.

Det 21. århundrede Cures Act, en todelt bill, underskrevet af præsident Barack Obama i sidste år, er et "meget godt afrundet stykke lovgivning, der vil fremskynde produktudviklingen."

Til at begynde med opfordrer det FDA til at overveje oplysninger om godkendelsesprocessen ud over traditionelle kliniske forsøg, herunder "rigtige verdensbevisninger" og biomarkører. Biomarkører anvendes i undersøgelser i stedet for resultater, der er sværere at måle. For eksempel er tumorkrympning nogle gange en biomarkør for overlevende kræft.

"Brug af ægte verdensbevis i kliniske forsøg er en, jeg er især begejstret for som en måde at få bedre svar til en lavere pris og hurtigere på samme tid, " sagde Califf.

3. Men Califf har bekymringer med hensyn til at opretholde narkosikkerhedsstandarder og sikre grundige kliniske forsøg.

"Sikkerhedsbegrebet er meget mere komplekst, end de fleste mennesker tænker på, indtil de ser det dybt ind, " sagde Califf. "Alle stoffer er i fare, ingen af ​​dem er helt sikre. Og de faktiske sikkerhedsrisici er kun afsløret gennem kliniske forsøg med samme kvalitet og antal involverede patienter som det tager at se effekten."

Omkring 92 procent af lægemidler, der kommer ind i menneskelige kliniske forsøg, gør det ikke til markedet, fordi de ikke viser nogen fordel eller, værre, de har uventet toksicitet, sagde han.

"Deklarering af et stof er sikkert, efter at meget lidt information er forræderisk, " sagde Califf.

Califf for nylig skrev til JAMA på FDAs balanceretale for at beskytte offentligheden og opmuntre til innovation. Og FDA udgav et dokument i sidste måned, der dokumenterede eksempler på et lovende stof, en vaccine eller en enhed, der hver især var god i et klinisk fase 2-forsøg, men "bombede" i fase 3, sagde Califf. Narkotika går typisk igennem tre "faser" af undersøgelser kaldet kliniske forsøg, inden de får FDA godkendelse. Med hver ny fase tester forskere stoffer eller andre produkter på flere mennesker og på flere foranstaltninger af sikkerhed og effektivitet.

"Det er 22 eksempler på hvorfor det er en stor fejl at tro, at du kan bedømme risikobalancen og drage fordel af en lille mængde data, " sagde Califf.

4. Hurtigere, bedre stoffer kan ikke godkendes, hvis FDA er underbemandet, argumenterede han.

Califf kaldte en potentiel FDA ansættelse fryser "uheldigt" og sagde nye medarbejdere er nødvendige for at opfylde de hurtigere godkendelse tidslinjer og at rådgive dem, der udvikler stoffer, så "dårlige fejl" er ikke lavet.

FDA har løbende ansat personale for at holde trit med den voksende industri, den fører tilsyn med. Men hundreder af åbninger er stadig tilbage til at blive fyldt.

Califf sagde, at lægemiddelindustriens mest værdsatte interaktion med FDA er "under udvikling af [lægemiddel] udvikling", som begynder før en lægemiddelansøgning indgives til godkendelse. FDA personale kan give rettidig feedback og rådgivning, der kan hjælpe et firma med at vælge de rigtige undersøgelser, der er nødvendige for godkendelse og effektivt at fremskynde lægemiddeludvikling.

"En ansættelse fryser på dette tidspunkt, når vi bare revving op med 21st Century Cures er uheldig. Jeg håber at støvet vil afregne snart, og FDA kan komme tilbage til sin ansættelse, " sagde Califf.

5. FDA bruger store data til at spore lægemidlets sikkerhed allerede på markedet - og det planlægger at gøre det meget mere.

FDA har en etableret bivirkningsdatabase, men efter smertelindring blev Vioxx trukket fra markedet i 2004, agenturet begyndte at arbejde på et system kaldet Sentinel.

Initiativet bruger kravdata til at se på narkotikasikkerhed. Det har 180 millioner individuelle elektroniske poster og spor hver dispenseret recept, hospitalsindlæggelse samt alvorlige resultater, sagde Califf. Derudover er Sentinel nu åbnet for industri og akademi.

"Det bruges hver dag af FDA, " sagde Califf og tilføjede, at systemet "bliver bedre og bedre."

KHNs dækning af receptpligtig lægemiddeludvikling, omkostninger og prissætning understøttes dels af Laura og John Arnold Foundation.

Kaiser Health News er et redaktionelt uafhængigt program af Henry J. Kaiser Family Foundation, en nonprofit, nonpartisan sundhedspolitisk forsknings- og kommunikationsorganisation, der ikke er tilknyttet Kaiser Permanente.

Tidligere FDA Chief siger 5 ting at se på godkendelser af lægemidler og holde lægemidler sikkert
Kategori Af Medicinske Spørgsmål: Tips